La Dra. Ana Martínez Gil, investigadora ganadora de la beca Talento ELA en la convocatoria de 2021, da un paso significativo al lograr que su proyecto evolucione desde la investigación básica hasta su llegada a la fase clínica.
La investigación en Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) da un paso relevante con el inicio, el próximo mes de abril, de un ensayo clínico en fase I en el Hospital Universitario de La Princesa de Madrid. Este estudio evaluará por primera vez en humanos el fármaco AP-2, una molécula dirigida a restaurar la función de la proteína TDP-43, alterada en la gran mayoría de los pacientes con esta enfermedad neurodegenerativa, contribuyendo al daño de las motoneuronas característico de la ELA.
El objetivo de este fármaco, que se administraría de forma oral, sería devolver la proteína TDP-43 a su función normal gracias al bloqueo de la enzima CK1, que contribuye a su fosforilación y consecuente alteración. Este efecto ya se ha observado en el laboratorio.
La Dra. Ana Martínez Gil, investigadora del Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas (CSIC), es la responsable del proyecto que ahora llega a fase clínica. En 2021, su investigación sobre nuevas estrategias terapéuticas dirigidas a la proteína TDP‑43 fue reconocida con una beca Talento ELA, un programa creado por Fundación Luzón y Fundación «la Caixa» en 2017 con el objetivo de acelerar investigaciones innovadoras y de alto impacto en la enfermedad. Además, la científica forma parte de la Red Española de Investigación en ELA, una iniciativa de la Fundación Luzón cuyo objetivo es impulsar la colaboración entre quienes estudian esta enfermedad para avanzar en la investigación y acelerar el desarrollo de nuevas terapias, lo que demuestra la importancia del esfuerzo conjunto y en red para lograr nuevos hitos en investigación.
El ensayo que ahora comienza corresponde a una Fase I, lo que implica que se llevará a cabo en voluntarios sanos para evaluar la seguridad del fármaco en el organismo. Paralelamente, el equipo investigador continúa con los estudios preclínicos de farmacodinamia (efectos biológicos) y principalmente la farmacocinética (ADME: absorción, distribución, metabolismo, excreción) y la toxicología (seguridad). El objetivo es determinar la toxicidad, la dosis inicial segura y los mecanismos de acción. Estos primeros pasos son esenciales en el desarrollo de cualquier terapia, ya que permitirán determinar si el compuesto es seguro antes de avanzar hacia estudios en personas con ELA.
El desarrollo de nuevos tratamientos es un proceso largo y exigente, en el que cada avance debe validarse con rigor antes de poder llegar a los pacientes. El hecho de que este proyecto haya alcanzado la fase clínica demuestra que apostar por la investigación desde sus etapas más tempranas, a través de iniciativas como las becas Talento ELA, marca la diferencia. Porque en la ciencia básica comienzan los avances que, con el tiempo, pueden transformar el futuro de las personas que conviven con ELA.
