Del 11 al 13 de febrero hemos estado en Ámsterdam para asistir a la Masterclass de TRICALS, el consorcio europeo de ensayos clínicos en ELA, del que la Fundación Luzón es el único enlace en España. Este encuentro internacional reunió a investigadores, industria, reguladores y representantes de pacientes para analizar cómo mejorar los ensayos clínicos en ELA.
Entre las distintas sesiones, se abordó el papel de Europa en la investigación en ELA y los retos que debe superar para fortalecer su posición internacional. El mensaje fue claro: Europa tiene talento y red clínica, pero necesita eliminar barreras estructurales para competir en igualdad con Estados Unidos, donde actualmente realiza el mayor número de ensayos clínicos relacionados con la ELA.
En este contexto, un consorcio como TRICALS tendría un papel clave en Europa: podría fomentar la armonización entre países y reducir las desigualdades regulatorias. El desafío, por tanto, no es tanto científico como estructural y político.
Innovar sin perder rigor
Otro de los debates centrales giró en torno a los biomarcadores. Demostrar que un tratamiento actúa realmente sobre su diana (target engagement) y que produce una respuesta fisiológica medible es decisivo para que una molécula avance a fase clínica.
La innovación metodológica fue otro eje central. Algunos diseños adaptativos y ensayos plataforma ya cuentan con respaldo de agencias como la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas el inglés) de Estados Unidos. Eso sí, hubo consenso en que el placebo aleatorizado continúa siendo imprescindible en los ensayos en fase III para garantizar resultados sólidos.
También se analizaron nuevas estrategias terapéuticas, como las terapias dirigidas (como la terapia génica y oligonucleótidos antisentido), así como la reutilización y combinación de fármacos.
Hacia una medicina de precisión
Otro aspecto clave fue la medicina de precisión, un enfoque que busca adaptar los tratamientos a las características individuales de cada persona. Y esto es necesario porque la ELA es una enfermedad muy heterogénea: no todas las personas responden igual a un mismo tratamiento.
Debido a ello, durante el encuentro se subrayó la necesidad de realizar una adecuada estratificación de pacientes. Elegir correctamente la diana terapéutica y asegurar una respuesta farmacodinámica medible, por ejemplo a través de los neurofilamentos u otros biomarcadores, aumenta las posibilidades de detectar beneficios reales en los ensayos clínicos.
Asimismo, es necesario integrar datos genómicos, transcriptómicos, epigenómicos y proteómicos para comprender mejor la diversidad de la enfermedad. Identificar factores de resiliencia que frenen la progresión de la enfermedad, así como biomarcadores que permitan intervenir en fases muy tempranas, será determinante. Además, los mecanismos implicados pueden variar si la intervención es precoz o en fases más avanzadas.
La equidad global también estuvo sobre la mesa. Casi un tercio de los pacientes en regiones del sur global no accede a ensayos clínicos, y ampliar esa participación no es solo una cuestión ética, sino científica.
Finalmente, se puso de relieve la importancia de incorporar la perspectiva del paciente. No todos los aspectos de mejora tienen el mismo impacto en la vida diaria, y comprender qué resultados son relevantes para quienes conviven con la ELA debe formar parte del diseño de los estudios.
En definitiva, encuentros como la Masterclass de TRICALS son fundamentales para unir a todos los actores implicados en la investigación de la ELA. Desde la Fundación Luzón, trabajamos para ser la voz de España en este consorcio europeo, aportando la perspectiva de quienes conviven con la enfermedad y fomentando la colaboración internacional. Porque, solo a través de este trabajo conjunto podremos avanzar en investigación y, algún día, encontrar una cura para la ELA.
