La investigación en esclerosis lateral amiotrófica (ELA) sigue avanzando gracias a varios ensayos clínicos que buscan entender mejor la enfermedad y desarrollar tratamientos capaces de frenar o modificar su evolución. En esta primera mitad de 2026, se inician tres estudios en nuestro país para explorar diferentes estrategias que podrían marcar nuevos caminos en la lucha contra la ELA.
Cuando decimos que un fármaco o tratamiento está en fase clínica, significa que ya ha superado los estudios preclínicos (en laboratorio y animales) y se está probando en personas que pueden ser voluntarios sanos o pacientes (dependiendo de la fase del estudio). Esto no significa que pueda usarse aún como tratamiento, sino que es un paso clave para evaluar su seguridad, dosis y eficacia para tratar la enfermedad.
Es importante recordar que el desarrollo de nuevos tratamientos es un proceso largo y exigente, en el que cada avance debe ser cuidadosamente validado para que cuente con todas las garantías necesarias antes de llegar al mercado. En este sentido, la aparición de nuevas líneas de investigación y el avance de proyectos hasta la fase clínica constituyen señales positivas a tener en cuenta.
AP-2: una estrategia centrada en la proteína TDP-43
AP-2, desarrollado por Molefy Pharma, se encuentra en fase inicial (fase I), en la que se administra a voluntarios sanos para probar la seguridad del fármaco en el organismo. Este estudio evaluará por primera vez en humanos el fármaco AP-2, una molécula dirigida a restaurar la función de la proteína TDP-43, alterada en la gran mayoría de los pacientes con esta enfermedad neurodegenerativa, contribuyendo al daño de las motoneuronas característico de la ELA. Si los resultados de esta primera fase son positivos, está previsto iniciar en el año 2027 una Fase Ib que incluya a un grupo de pacientes.
El estudio comenzó en abril de 2026 en el Hospital Universitario de La Princesa (Madrid) bajo la coordinación de la Dra. Ana Martínez Gil, investigadora del CSIC. De hecho, su trabajo sobre terapias dirigidas a TDP‑43 fue reconocido en 2021 con una beca Talento ELA, impulsada por la Fundación Luzón y Fundación ‘la Caixa’ para acelerar investigaciones innovadoras en esta enfermedad.
Que este proyecto haya llegado a la fase clínica evidencia cómo apoyar la investigación desde sus etapas más tempranas, mediante iniciativas como las becas Talento ELA, puede marcar una diferencia real en la búsqueda de tratamientos para la enfermedad.
PHENOALS 001: terapia multifuncional frente a la neurodegeneración
El ensayo PHENOALS 001 es un estudio en fase IIb, donde se prueba la eficacia y la dosis óptima del medicamento. En concreto, evalúa el compuesto PHENOGENE-1A, desarrollado por la biotecnológica PhenoNet. Se trata de un ensayo aleatorizado y controlado con placebo en personas con ELA.
Su objetivo es actuar sobre mecanismos clave de la enfermedad, como la neuroinflamación y la neurodegeneración, con la intención de ralentizar su progresión. Los datos preclínicos y de fases anteriores han mostrado un perfil favorable de seguridad y tolerabilidad, lo que ha permitido avanzar a esta fase más amplia del estudio.
El ensayo ya ha iniciado el reclutamiento de pacientes y se está desarrollando en Estados Unidos y Europa. En España participan varios centros hospitalarios: Hospital del Mar (Barcelona), Hospital Universitario Vall d’Hebron (Barcelona), Hospital Universitario Ramón y Cajal (Madrid), Hospital Universitario Virgen del Rocío (Sevilla) y Hospital General Universitario Dr. Balmis (Alicante). Además, próximamente se sumará el Hospital Regional de Málaga.
Los criterios de inclusión y exclusión de este ensayo se pueden consultar aquí.
PREVAiLS: estudio global con pridopidina
El ensayo PREVAiLS, que se encuentra en fase III, está probando un fármaco llamado pridopidina en personas con ELA de inicio reciente y progresión rápida. La fase III significa que el medicamento ya ha pasado pruebas iniciales de seguridad, y ahora se estudia en un grupo más amplio de personas para confirmar si funciona a gran escala.
La pridopidina actúa sobre el receptor sigma-1, que está implicado en la activación de diversas rutas protectoras en las neuronas. Esto podría contribuir a conservar la función muscular, mantener el habla y retrasar la progresión de la enfermedad.
Por el momento, en el estudio participan unos 500 pacientes en más de 60 hospitales de 13 países de todo el mundo. En España, su puesta en marcha está prevista a partir de mediados de junio y los centros seleccionados para participar son el Hospital Universitario La Paz-Carlos III (Madrid), el Hospital Universitario de Bellvitge y el Hospital del Mar (Barcelona), el Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (A Coruña), y el Hospital Universitario y Politécnico La Fe (Valencia).
El objetivo de este ensayo es comparar a participantes que reciben pridopidina con otros que reciben un tratamiento simulado para poder medir los efectos reales del fármaco. Así, durante un año y medio, evaluarán la evolución de la enfermedad, la función respiratoria, la capacidad de hablar y la calidad de vida de los pacientes. Si quieres consultar más información sobre este ensayo, puedes hacerlo haciendo clic aquí.
Ensayos como estos reflejan que la comunidad científica sigue trabajando para encontrar soluciones que ayuden a las personas con ELA. Aunque queda mucho camino por recorrer, cada estudio aporta información clave y subraya la importancia de seguir apoyando la investigación. Desde Fundación Luzón seguiremos impulsando iniciativas que ayuden a comprender mejor la enfermedad y a desarrollar tratamientos. Porque solo con más investigación podremos encontrar certezas y ojalá, algún día, una cura definitiva.
