El consorcio europeo de ensayos clínicos sobre la ELA (TRICALS), en colaboración con el King’s College de Londres y la Universidad Macquarie, ha anunciado recientemente que el estudio mundial de fase 3 controlado con placebo Lighthouse II ha sido suspendido después de que el análisis intermedio no demostrara un efecto en su variable de resultado principal.
El estudio Lighthouse II es un estudio de fase 3 aleatorio, doble ciego y controlado con placebo que prueba el fármaco Triumeq. Como parte del diseño del ensayo, se realizó un análisis intermedio planificado. Este análisis dio lugar a la recomendación de interrumpir el ensayo. Los resultados obtenidos hasta la fecha no mostraron un beneficio para las personas con ELA a la hora de tomar el fármaco Triumeq, en comparación con placebo, en cuanto a la supervivencia, la variable de resultado principal.
Debido a estos desalentadores resultados, se ha tomado la decisión de finalizar el estudio. Se ha contactado con todos los participantes del estudio para informarles de los resultados y pedirles que abandonen el tratamiento inmediatamente. Se realizará un análisis exhaustivo de los datos, el cual será publicado a su debido tiempo.
«Queremos dar las gracias a todos los pacientes, sus familias y los equipos que participaron en el estudio Lighthouse II», declaró Ammar Al-Chalabi, del King’s College de Londres, codirector del Instituto de Investigación de la EMN del Reino Unido e investigador coordinador británico del Lighthouse II. Si bien este resultado puede ser desilusionante, sin las personas con ELA que estuvieron dispuestas a participar en el ensayo, no habríamos podido establecer que este tratamiento es ineficaz tan rápidamente. Agradecemos su tiempo, energía y determinación para apoyar la investigación en la búsqueda de tratamientos para esta grave enfermedad.
Este ensayo ha sido innovador en varios aspectos y un claro ejemplo de la colaboración internacional. Este estudio no habría sido posible sin los esfuerzos de colaboración de TRICALS, el King’s College de Londres y la Universidad Macquarie, así como de los 29 centros de estudio. El hecho de que el estudio Lighthouse II haya sido desarrollado y patrocinado por nosotros, con el apoyo de nuestros financiadores, es un gran logro en sí mismo», afirma Leonard van den Berg, presidente de TRICALS e investigador principal en la UE para el Lighthouse II.
Julian Gold, investigador principal de la Universidad Macquarie, Australia y Nueva Zelanda para Lighthouse II: «Entendemos que recibir la noticia de que este tratamiento no es efectivo es desilusionante. Sin embargo, los resultados negativos de los ensayos también son importantes, ya que nos permiten descartar un posible candidato a fármaco. Mantenemos la esperanza y centraremos nuestros esfuerzos en otros posibles tratamientos para encontrar, en última instancia, un tratamiento para esta devastadora enfermedad.»
Sobre el Lighthouse II
El estudio Lighthouse II fue un estudio de fase 3 a gran escala, que reclutó a sus primeros participantes a principios de 2022 e incluyó a más de 400 participantes en total. El estudio Lighthouse II es una colaboración con asociaciones de diferentes países: TRICALS, King’s College London y Macquarie University. A nivel mundial, han participado 29 centros en el estudio: siete centros estaban situados en Europa, diez en el Reino Unido y doce en Australia y Nueva Zelanda.
En el estudio se investigó si los retrovirus endógenos humanos (HERV) desempeñan un papel en el desarrollo de la enfermedad de la motoneurona (EMN) y si el ataque a los HERV podría tener potencial terapéutico. El fármaco en investigación se llamaba Triumeq. Se sabe que este fármaco puede actuar sobre los HERV, ya que actualmente se utiliza para tratar a pacientes con VIH, una enfermedad en la que también intervienen los retrovirus.
Finaciación
Este estudio ha sido financiado por organizaciones mundiales de pacientes de ELA, fundaciones y financiación gubernamental. El estudio Lighthouse II no habría sido posible sin las partes que se citan a continuación:
Ulla-Carin Lindquist stiftelse för ALS-forskning, Fundación Luzón, Research Motor Neurone, Slovenian Research Agency (ARRS) , Dutch ALS Foundation, Viiv Healthcare, Macquarie university, Kings College London, NIHR, My Name’5 Doddie Foundation, MND Association, MND Scotland, Alan Davidson Foundation, FightMND, MND Australia, MND Nueva Zelanda, ALS het licht uit gaat, Fundación Miquel Valls.
