La farmacéutica Ferrer decidió investigar la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) mediante el ensayo clínico ADORE de fase III. En este ensayo se suministró edaravone de forma oral a los pacientes seleccionados, un neuroprotector diseñado para ralentizar la progresión de la enfermedad, evaluado a través de la escala funcional.

Tras analizar los resultados, la empresa farmacéutica ha informado a través de un comunicado que, lamentablemente, el ensayo “no cumplió los criterios de valoración primarios y secundarios clave”.

UN ENSAYO INTERNACIONAL

En el ensayo clínico ADORE participaron más de 300 pacientes de diferentes países y se llevó a cabo frente a un grupo de placebo. La administración de 100 mg de edaravone se realizó con una proporción de 2 a 1, es decir, dos pacientes recibían una vez al día el fármaco frente a uno que recibía solamente placebo, durante un periodo de 48  semanas (ó 72 en el caso del subgrupo).

Los participantes fueron asignados de forma aleatoria para recibir el fármaco o placebo, mientras continuaban recibiendo el tratamiento estándar habitual para la ELA. El estudio se llevó a cabo con el apoyo de TRICALS, la mayor iniciativa europea de investigación para encontrar una cura para la ELA.

Este ensayo clínico ha sido, por tanto, un estudio de fase III multicéntrico, internacional, doble ciego, aleatorizado y controlado por placebo, para investigar la eficacia y seguridad de 100 mg de una formulación oral de edaravona (FAB122) una vez al día, en pacientes con ELA, durante 48 semanas. 

RESULTADOS

Según el propio laboratorio, los datos de ADORE muestran que el producto no mostró un beneficio significativo sobre el placebo en pacientes con ELA a la ralentización de la progresión de la enfermedad, medida a partir del cambio en la puntuación inicial en la escala ALSFRS-R, después de 48 semanas de dosificación diaria con la formulación oral de edaravona. Y añaden que "tampoco se observó mejora alguna sobre el placebo en la supervivencia a largo plazo, medida por CAFS a las 48 semanas y 72 semanas para el subgrupo de pacientes". Los resultados del estudio también concluyeron que el producto ha demostrado ser seguro y bien tolerado.

PRIMERAS REACCIONES

Tatjana Naranda, Chief R&D Officer de Ferrer, explica que “ estamos decepcionados con este resultado y nos gustaría dar las gracias a las personas con ELA, cuidadores, investigadores y personal del estudio por su participación en el ensayo clínico ADORE. Aunque los resultados no son los que esperábamos, nuestra investigación y trabajo para avanzar en terapias potencialmente transformadoras en áreas de alta necesidad clínica no cubierta para personas con ELA no se detendrá ”. 

Prof. Leonard H. van den Berg, presidente de TRICALS, profesor de neurología en el Centro Médico Universitario de Utrecht, Países Bajos, y Principal Investigador del ensayo clínico, afirma: “Desde TRICALS esperábamos un resultado diferente del estudio ADORE y nos decepciona que éste no sea el resultado positivo que todos queríamos. Seguiremos haciendo todo lo posible para encontrar un tratamiento para la ELA lo antes posible. Queremos agradecer a todos los pacientes que dedicaron su tiempo y esfuerzo a este ensayo y Ferrer por la buena colaboración que esperamos que se repita en el futuro” .

La compañía anuncia también la finalización de la extensión del ensayo clínico (Open label extension), llamada ADOREXT (EudraCT 2022-003050-32/ NCT05866926), por la falta de eficacia de la formulación oral de edaravona (FAB122) .

LA ELA

La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), enfermedad neuromotora más frecuente, es un trastorno neurodegenerativo de las neuronas motoras del cerebro y de la médula, causando progresivamente parálisis, hasta provocar la muerte, normalmente de 2 a 5 años después del diagnóstico. La ELA es una enfermedad rara con una etiología multifactorial, cuyo mecanismo patogénico no se conoce todavía de forma precisa. La ELA aparece típicamente en personas de entre 40 y 70 años, más frecuente en hombres que en mujeres, y se distingue entre dos tipos: la ELA familiar, que afecta al 10-15% de los pacientes y la ELA esporádica, que afecta al 85-90%. A día de hoy no existe un tratamiento que paralice o revierta los síntomas de esta enfermedad.