TRICALS (Iniciativa de investigación de tratamientos para curar la ELA), en colaboración con asociaciones de ELA y agencias de financiación de Europa y Australia, ha lanzado su ensayo de plataforma clínica para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). El ensayo MAGNET (Multi-arm, Adaptive, Group-secuencial trial NETwork) es un innovador ensayo de plataforma clínica en el que se investigan simultáneamente varios tratamientos para la ELA. El ensayo de la plataforma internacional tiene la intención de reclutar a 171 pacientes en toda Europa y Australia en el primer brazo de tratamiento. Ya se han inscrito los primeros participantes.
La plataforma de prueba es adaptativa, lo que significa que los tratamientos en investigación se pueden agregar y eliminar de la plataforma según sea necesario. La duración del estudio se actualiza automáticamente según el número de participantes en el estudio y la eficacia del tratamiento en investigación. Además, el diseño del ensayo MAGNET reduce el uso de placebo. Esto significa que los participantes no solo tienen una mayor probabilidad de recibir el medicamento experimental en lugar del placebo, sino que el tiempo que pasan con el placebo es lo más corto posible. En conjunto, esto permite una detección rápida de nuevos tratamientos candidatos, al tiempo que minimiza la carga para los participantes y acelerará el proceso de encontrar una cura para la ELA.
Para el ensayo MAGNET, TRICALS está colaborando con ocho asociaciones de ALS en siete países diferentes: The Motor Neurone Disease Association y My Name’5 Doddie Foundation (ambas del Reino Unido), FightMND (Australia), Dutch ALS Foundation (Países Bajos), FWO con el apoyo de ALS Liga (Bélgica), Ulla-Carin Lindquist stiftelse för ALS-forskning (Suecia), Fundación Thierry Latran (Francia) y Fundación Luzón (España). «TRICALS está muy agradecido por el apoyo de tantas asociaciones de ELA en este ensayo único», dice el Dr. Michael van Es, profesor asociado y jefe del departamento neuromuscular del Centro Médico Universitario (UMC) Utrecht en los Países Bajos. “Creemos que la colaboración es clave para encontrar nuevos tratamientos para la ELA. El ensayo MAGNET reúne experiencia internacional en ensayos clínicos de ELA de Europa y Australia. Creemos que será un hito importante en nuestra misión de encontrar nuevas terapias para la ELA”.
En total, 15 centros clínicos de ELA de siete países llevarán a cabo el estudio MAGNET: Países Bajos, Bélgica, Reino Unido, Irlanda, Suecia, España y Australia. Ya se han inscrito los primeros participantes. “La ELA es una enfermedad implacable con un inmenso impacto físico y emocional en los pacientes y sus seres queridos. Por lo tanto, es muy importante que desarrollemos tratamientos más efectivos lo antes posible. El lanzamiento del ensayo de la plataforma MAGNET es un hito importante en la investigación clínica de la ELA. Por lo tanto, estamos muy contentos de comenzar este ensayo y creemos que será importante para impulsar nuestra búsqueda de nuevas terapias”, dice el profesor Leonard van den Berg, presidente de TRICALS y profesor de Neurología Experimental en UMC Utrecht.
El profesor Ammar Al-Chalabi, miembro de la junta ejecutiva de TRICALS y profesor de Neurología y Genética de Enfermedades Complejas en el King’s College de Londres: «TRICALS está muy agradecido con todos nuestros socios y la comunidad de la ELA, que pusieron mucho esfuerzo y entusiasmo en el diseño prueba esta plataforma con nosotros. Esperamos embarcarnos juntos en este nuevo y emocionante capítulo en nuestro viaje hacia nuevas terapias”.
El primer fármaco que se investigará en el ensayo de la plataforma MAGNET es el carbonato de litio, y en el futuro se agregarán más tratamientos en investigación. Un análisis previo de personas con ELA tratadas con carbonato de litio mostró que los pacientes portadores de mutaciones homocigotas en UNC13a pueden beneficiarse de este tratamiento. Se sabe que el gen UNC13a está asociado con el pronóstico y los síntomas de los pacientes con ELA. Hasta ahora, los estudios han demostrado que el carbonato de litio es seguro para las personas que viven con ELA.
Los criterios de inclusión para la participación en el estudio MAGNET son diferentes a los de otros ensayos clínicos y tienen como objetivo brindar acceso a la participación a más personas que viven con ELA. “Actualmente, los ensayos clínicos de ELA a menudo aplican criterios de entrada estrictos. El resultado es que la mayoría de las personas que viven con ELA quedan excluidas de la participación, a menudo innecesariamente, y los estudios se quedan con una cohorte de pacientes que no es representativa de la población real de pacientes. Por lo tanto, TRICALS utiliza un modelo informático para determinar si alguien es elegible para participar”, dice Ruben van Eijk, profesor asistente y estadístico médico en la UMC Utrecht. El modelo informático utiliza variables clínicas como la edad, la duración de la enfermedad, la función pulmonar y las medidas del funcionamiento diario para predecir el curso de la enfermedad de una persona. En junio de 2020, fue avalado por la Agencia Europea del Medicamento. “El modelo informático TRICALS puede, en algunos casos, multiplicar por cinco el número de participantes elegibles. También significa que podemos probar fármacos en investigación en una población de pacientes más diversa. El objetivo final es brindar a todas las personas que viven con ELA la oportunidad de participar en ensayos clínicos”, agrega el Dr. Ruben van Eijk.
Traducido de Lucie Van Leeuwen
Se espera que en los próximos meses pueda comenzar también el reclutamiento de pacientes en España. La Fundación Luzón financiará el estudio en nuestro país gracias a las recaudaciones de nuestros colaboradores, la Asociación Saca la Lengua a la ELA y Daniel Rossinés con su Reto Upside Down Challenge. Sin apoyo, continuar la investigación sería imposible.
