El fármaco AMX0035 de Amylyx Pharmaceuticals vuelve a ser aprobado por una Agencia reguladora, la estadounidense esta vez. En el comunicado de la compañía trasladado a Fundación Luzón consta que “el 29 de septiembre, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado AMX0035 (fenilbutirato de sodio y ursodoxicoltaurina) para el tratamiento en adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) bajo la marca RELYVRIOTM. Esto marca la segunda aprobación de AMX0035 en todo el mundo después de la autorización de comercialización condicional en Canadá en junio de este año”.
Respecto a la situación que afectaría a las personas que viven con ELA en España puntualizan que “en la Unión Europea (UE), seguimos avanzando en nuestra solicitud a través del proceso de revisión de la manera más rápida y eficiente posible, y esperamos una opinión del Comité de Medicamentos Humanos (CHMP) en el primer semestre de 2023. Nuestra organización en EMEA (Europa, Oriente Medio y África) está trabajando diligentemente para garantizar que podamos completar los procesos de fijación de precios y reembolso lo más rápido posible en línea con los procesos individuales en los estados miembros, en caso de que recibamos la autorización de comercialización de la UE. Estos procesos deben completarse antes de que un producto esté disponible en cada país».
Esto quiere decir que de momento, para aquellas personas en Europa, incluyendo España, la única ruta para acceder al tratamiento será a través del ensayo clínico en Fase 3 PHOENIX. Este ensayo, que continúa en más de 12 países y 68 centros, también se está dando en España. Hospital Universitario y Politécnico La Fe (Valencia), Hospital del Mar (Barcelona), Hospital de Bellvitge (Barcelona), Hospital San Rafael (Madrid), a los que se unirá próximamente el Hospital Universitario de Donosti (San Sebastián).
El reclutamiento, que se espera que finalice a inicios de 2023, es para analizar la eficacia y seguridad de AMX0035, una combinación de dos moléculas: el ácido ursodoxicoltaurina (TUDCA) y el fenilbutirato de sodio. Ambas han demostrado ser seguras y bien toleradas en personas con ELA. Se estima que la combinación de los dos fármacos reduce la muerte de las células nerviosas en los afectados de ELA. Durante la fase doble ciego del ensayo, el 60% de los pacientes probará el fármaco y el 40% el placebo durante 48 semanas. La forma en la que se seleccionarán para cada grupo será aleatoria y ni pacientes ni investigadores sabrán qué está tomando cada paciente para evitar resultados alterados. Se dará después una fase abierta en la que todos los participantes que hayan completado las 48 semanas tendrán acceso al tratamiento hasta por dos años.
Para poder participar, los principales criterios son:
- Diagnóstico de ELA.
- Menos de 24 meses desde la aparición de síntomas de debilidad.
- Función pulmonar no deteriorada y que no se necesite ventilador de forma permanente.
- En caso de ser mujer, no estar embarazada ni en periodo de lactancia así como estar dispuesta a utilizar métodos anticonceptivos.
- No estar usando ni ponerse un marcapasos diafragmático durante el estudio.
- Si se toma riluzol, tener una dosis estable al menos desde 30 días antes de la participación (durante el estudio se puede continuar el tratamiento con riluzol).
Si cumple los criterios anteriores y si vive en España, le recomendamos que comente su interés en participar en este ensayo con su médico. Para más información, puede visitar la página del Registro Español de Estudios Clínicos o contactar con el Departamento de Investigación de Fundación Luzón en investigacion@ffluzon.org. También puede registrarse en TRICALS (https://www.tricals.org/es/registrarse-castor/) para obtener información sobre las novedades en los ensayos clínicos de la plataforma europea.
